Stem Cell Therapy
اسٹیم سیل تھراپی حیاتیات، اخلاقیات اور مضبوط کلینیکل شواہد کے سنگم پر کھڑی ہے۔ تصور سادہ ہے لیکن عملی نفاذ پیچیدہ۔ اسٹیم سیل خود کو دوبارہ بنا سکتا ہے اور مختلف اقسام کے خلیات میں تبدیل ہو سکتا ہے، اس لیے اسے خراب ٹشو کی مرمت کے ممکنہ ذریعہ کے طور پر دیکھا جاتا ہے۔ مگر روزمرہ طبی عمل میں صرف چند استعمال ہی ایسے ہیں جو حفاظت اور مؤثریت کے جدید معیار پر پورا اترتے ہیں۔ بہت سی دیگر پیشکشیں اب بھی تجرباتی مرحلے میں ہیں، چاہے ان کی تشہیر پُراعتماد کیوں نہ ہو۔ اس مضمون میں ہم اسٹیم سیلز کی اقسام، وہ شعبے جہاں علاج معیاری طب کا حصہ ہے، وہ مقامات جہاں تحقیق جاری ہے، ریگولیٹری اداروں کی پوزیشن، اور مریضوں کے لیے محفوظ انتخاب کے طریقے بیان کرتے ہیں۔
What “stem cell therapy” actually means
اسٹیم سیل وہ خلیات ہیں جو خود کو دوبارہ پیدا کر سکتے ہیں اور مختلف خلیاتی اقسام میں بدل سکتے ہیں۔ بالغ افراد میں ہڈی کے گودے کے خون بنانے والے اسٹیم سیلز پوری زندگی سرخ خلیات، سفید خلیات اور پلیٹ لیٹس بناتے رہتے ہیں۔ آنکھ میں لمبل اسٹیم سیلز قرنیہ کی شفاف سطح کو برقرار رکھتے ہیں۔ لیبارٹری میں سائنس دان عام خلیات کو دوبارہ پروگرام کر کے induced pluripotent stem cells بھی بناتے ہیں، جو تحقیق اور مستقبل کے علاج کے لیے اہم ہیں۔ "اسٹیم سیل تھراپی" کی اصطلاح مختلف طریقوں کے لیے استعمال ہوتی ہے، جیسے بون میرو ٹرانسپلانٹ یا کسی مخصوص بیماری کے لیے لیب میں تیار کردہ خلیاتی پروڈکٹ۔ ہر طریقے کے ضوابط، خطرات اور شواہد الگ ہوتے ہیں۔
ہر خلیاتی علاج کو اسٹیم سیل تھراپی نہیں کہا جا سکتا۔ کینسر کے علاج میں انجینیئرڈ ٹی سیلز استعمال ہوتے ہیں جو ٹیومر کو پہچانتے ہیں۔ یہ امیون سیل تھراپی ہے، اسٹیم سیل نہیں۔ اسی طرح جین تھراپی خلیے کے رویے کو بدل سکتی ہے، مگر اسے اسٹیم سیل نہیں بناتی۔ درست اصطلاح سمجھنا ضروری ہے تاکہ آپ اپنے مرض سے متعلق درست معلومات حاصل کر سکیں۔
Where stem cell therapy is established medicine
خون بنانے والے اسٹیم سیلز کی پیوندکاری جدید طب کا تسلیم شدہ حصہ ہے۔ کئی دہائیوں سے ڈاکٹر ہڈی کے گودے، پیریفرل بلڈ یا نال کے خون سے حاصل کردہ اسٹیم سیلز استعمال کر کے خون بنانے والے نظام کو بحال کرتے ہیں۔ یہ طریقہ مختلف لیوکیمیا، لیمفوما، ملٹی پل مائیلوما، شدید اپلاسٹک انیمیا اور بعض موروثی امراض میں استعمال ہوتا ہے۔ ٹرانسپلانٹ سینٹرز سخت پروٹوکول پر عمل کرتے ہیں، جن میں ڈونر اسکریننگ، ٹشو میچنگ، انفیکشن سے بچاؤ اور طویل مدتی فالو اپ شامل ہیں۔ یہ اسٹیم سیل تھراپی کی سب سے مستند شکل ہے۔
بچوں میں steroid-refractory acute graft-versus-host disease کے لیے FDA سے منظور شدہ میزنکائمل اسٹرومل سیل پروڈکٹ دستیاب ہے۔ دسمبر 2024 میں امریکہ نے remestemcel-L کو ایسے بچوں کے لیے منظور کیا جن میں ٹرانسپلانٹ کے بعد شدید پیچیدگی سٹیرائیڈ سے بہتر نہ ہوئی۔ یہ مخصوص استعمال کے لیے منظور شدہ پہلا میزنکائمل اسٹرومل سیل علاج ہے۔ اس منظوری کا مطلب یہ نہیں کہ اسی نوعیت کی تمام مصنوعات دیگر بیماریوں میں مؤثر ہیں، بلکہ یہ صرف ایک مخصوص اشارے کے لیے منظور شدہ علاج ہے۔
یورپ میں بھی چند محدود اسٹیم سیل پر مبنی ادویات منظور شدہ ہیں۔ مثال کے طور پر Holoclar مخصوص قرنیہ کی چوٹ کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ Alofisel کرونز بیماری کے بالغ مریضوں میں پیچیدہ perianal fistulas کے لیے مخصوص حالات میں دیا جاتا ہے۔ یہ باقاعدہ نسخے والی ادویات ہیں، عمومی استعمال کے انجیکشن نہیں۔
Where evidence is still developing
بہت سے دعوے اب بھی تحقیق کے مرحلے میں ہیں۔ گھٹنے یا کمر کے درد، ریڑھ کی ہڈی کی چوٹ، ڈیمنشیا، آٹو امیون بیماریوں اور اینٹی ایجنگ جیسے استعمال اکثر اشتہارات میں دکھائے جاتے ہیں۔ کچھ مطالعات محدود فائدہ دکھاتے ہیں، کئی میں واضح فائدہ ثابت نہیں ہوا۔ اس شعبے میں مزید مضبوط تحقیق درکار ہے۔ مریضوں کو ایسے علاج کو تجرباتی سمجھنا چاہیے جب تک باقاعدہ منظوری نہ ہو۔
ایگزو سومز اور دیگر extracellular vesicles فی الحال تحقیقی میدان کا حصہ ہیں۔ ریگولیٹری ادارے انہیں بایولوجیکل ادویات کے طور پر دیکھتے ہیں جن کے لیے باقاعدہ منظوری ضروری ہے۔ غیر منظور شدہ مصنوعات کی فروخت پر حالیہ کارروائیاں ہو چکی ہیں۔ اگر کسی کلینک یا کاسمیٹک پراڈکٹ میں ایگزو سومز کے دعوے ہوں تو پہلے ریگولیٹری حیثیت کی تصدیق کریں۔
How regulators and professional societies draw the line
ریگولیٹری ادارے علاج کی فروخت سے پہلے شواہد طلب کرتے ہیں۔ امریکہ میں FDA زیادہ تر اسٹیم سیل مداخلتوں کو بایولوجیکل پروڈکٹ سمجھتا ہے، جن کے لیے پیشگی اجازت ضروری ہے۔ اگر کوئی علاج منظور شدہ نہیں تو اسے باقاعدہ کلینیکل ٹرائل کے اندر ہونا چاہیے، نہ کہ براہ راست فروخت کے ذریعے۔
بین الاقوامی رہنما اصول تحقیق سے کلینیکل استعمال تک محتاط منتقلی پر زور دیتے ہیں۔ International Society for Stem Cell Research باقاعدگی سے رہنما ہدایات جاری کرتی ہے۔ یورپ میں Advanced Therapy Medicinal Products کا فریم ورک خلیاتی اور جینیاتی مصنوعات کو منظم کرتا ہے۔ اسی وجہ سے منظور شدہ مصنوعات کی فہرست محدود ہے۔
For patients: how to read claims and make safe choices
ہمیشہ پوچھیں کہ کیا مخصوص پروڈکٹ آپ کی مخصوص بیماری کے لیے منظور شدہ ہے۔ صرف مثبت تعریفیں سائنسی ثبوت نہیں ہوتیں۔ اگر علاج کسی مطالعے کا حصہ ہے تو آپ کو باضابطہ رضامندی فارم، اخلاقی کمیٹی کی منظوری اور رجسٹریشن نمبر ملنا چاہیے۔
ممکنہ خطرات کے بارے میں واضح معلومات طلب کریں۔ انفیکشن، خون بہنا، الرجی یا غیر متوقع خلیاتی رویہ جیسے خطرات پر بات ہونی چاہیے۔ منظور شدہ پروڈکٹ کا نام اور معلوماتی کتابچہ دستیاب ہونا چاہیے۔
جغرافیہ معیار تبدیل نہیں کرتا۔ اگر کوئی پیشکش چھٹیوں کے پیکج کے ساتھ فوری علاج کا وعدہ کرے یا کئی بیماریوں کا ایک ہی حل بتائے تو محتاط رہیں۔ مستند ماہر سے تحریری منصوبہ لیں اور دعوؤں کی جانچ کریں۔
Frequently asked questions, answered in plain language
کیا autologous علاج ہمیشہ محفوظ ہوتا ہے کیونکہ خلیات میرے اپنے ہوتے ہیں۔ نہیں۔ خلیات آپ کے اپنے ہوں تب بھی جمع کرنے، پروسیسنگ اور دوبارہ دینے کے مراحل میں خطرات ہو سکتے ہیں۔ محفوظ اور مؤثر ہونے کا تعین باقاعدہ مطالعات سے ہوتا ہے۔
کیا میں پہلے اسٹیم سیل آزما سکتا ہوں اور بعد میں معیاری علاج کروا سکتا ہوں۔ کئی بیماریوں میں تاخیر نقصان دہ ہو سکتی ہے۔ کینسر یا آٹو امیون امراض میں وقت ضائع کرنے سے حالت بگڑ سکتی ہے۔ منظور شدہ علاج میں تاخیر نہ کریں۔
کیا clinicaltrials.gov پر رجسٹریشن معیار کی ضمانت ہے۔ رجسٹریشن شفافیت دکھاتی ہے، مگر یہ منظوری کا ثبوت نہیں۔ مقامی اخلاقی منظوری اور مضبوط سائنسی بنیاد بھی ضروری ہے۔
Where stem cell science is heading
تحقیق تین اہم سمتوں میں آگے بڑھ رہی ہے۔ خلیات کی تیاری میں بہتر کنٹرول، درست ہدف تک پہنچانے کی تکنیک، اور جسم میں اثر کی پیمائش کے جدید طریقے۔ یہ سست مگر ضروری مراحل ہیں، اسی لیے منظوری مرحلہ وار ملتی ہے۔
اخلاقیات اور شفافیت بنیادی عناصر ہیں۔ بامعنی رضامندی، منصفانہ رسائی اور ایماندار رپورٹنگ لازمی ہیں۔ یہ نظام مریضوں کے تحفظ اور عوامی اعتماد کے لیے ضروری ہے۔
A simple checklist for a safer decision
اپنی تشخیص اور علاج کے مقصد سے آغاز کریں۔ اگر منظور شدہ علاج موجود ہو تو تسلیم شدہ مرکز کا انتخاب کریں۔ اگر نہ ہو تو مستند ادارے کے کلینیکل ٹرائل کے بارے میں پوچھیں۔
سفر یا ادائیگی سے پہلے تمام دستاویزات دیکھیں۔ پروڈکٹ کا درست نام، خلیات کا ماخذ، تیاری کے مراحل اور طریقہ کار واضح ہونا چاہیے۔
اپنے بنیادی ڈاکٹر کو آگاہ رکھیں۔ تمام میڈیکل ریکارڈ ساتھ رکھیں اور علاج کے بعد فالو اپ یقینی بنائیں۔ مشترکہ دیکھ بھال آپ کی حفاظت بڑھاتی ہے۔
Bottom line
اسٹیم سیل تھراپی حقیقت ہے مگر ہر مسئلے کا حل نہیں۔ کچھ استعمال معیاری طب کا حصہ ہیں اور مضبوط شواہد رکھتے ہیں۔ دیگر کئی طریقے ابھی تحقیق میں ہیں۔ محفوظ رہنے کے لیے درست سوال کریں، ریگولیٹری منظوری چیک کریں اور ایسے مراکز منتخب کریں جو خطرات اور فوائد دونوں واضح کریں۔ منظور شدہ علاج واضح لیبل، پروٹوکول اور جوابدہی کے ساتھ آتا ہے، نہ کہ مبہم وعدوں کے ساتھ۔
References
- European Society for Blood and Marrow Transplantation. The EBMT Handbook, 2024 edition.
- Snowden JA, et al. Indications for haematopoietic cell transplantation. Bone Marrow Transplant 2022.
- U.S. FDA. Consumer information on regenerative medicine therapies.
- U.S. FDA. Approval of remestemcel-L-rknd (Ryoncil), December 18, 2024.
- Mahat U, et al. JAMA 2025.
- European Medicines Agency. Holoclar summary.
- European Medicines Agency. Alofisel indication details.
- Bellino S, et al. Drug Discov Today 2023.
- ISSCR Guidelines for Stem Cell Research and Clinical Translation.
- European Medicines Agency. Overview of Advanced Therapy Medicinal Products.
- ESOT Roadmap for ATMP in Europe.
- FDA Warning Letters on unapproved exosome products.
- Wang CK, et al. Biomaterials Translational 2024.
- Review of adverse events in regenerative interventions. Regen Med 2022.
- Reuters. FDA approves Ryoncil for pediatric SR-aGVHD.
